La reconnaissance par la FDA d'un nouveau médicament d'Edgewise Therapeutics marque une avancée dans le traitement de la maladie de Duchenne et de Becker
Le médicament expérimental d'Edgewise est un traitement pionnier pour ces dystrophies musculaires.
Edgewise Therapeutics, société biopharmaceutique spécialisée dans les maladies musculaires, a franchi des étapes importantes dans son programme sur la dystrophie musculaire. La Food & Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) et la désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD) au médicament expérimental de la société, EDG-5506, conçu pour traiter les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker.
EDG-5506, une petite molécule administrée par voie orale, vise à prévenir les lésions musculaires induites par la contraction dans les dystrophinopathies. Les désignations ODD et RPDD de la FDA soulignent le besoin crucial d'améliorer les options thérapeutiques pour les personnes aux prises avec ces troubles rares, graves ou potentiellement mortels.
La désignation de médicament orphelin (ODD) est accordée pour soutenir le développement de médicaments pour des maladies rares affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Les avantages potentiels comprennent l'exclusivité du marché pendant sept ans après l'approbation de la FDA, des crédits d'impôt fédéraux et l'exonération des frais de la loi sur les frais d'utilisation des médicaments sur ordonnance (PDUFA). La désignation des maladies pédiatriques rares (RPDD) reconnaît les thérapies à l'étude pour les maladies pédiatriques rares affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis et touchant principalement les individus jusqu'à l'âge de 18 ans. La RPDD offre un examen prioritaire des demandes de mise sur le marché et accorde au promoteur un bon d'examen prioritaire, transférable ou vendable à un autre promoteur si la mise sur le marché est approuvée.
La dystrophie musculaire de Duchenne, une maladie musculaire grave, et la dystrophie musculaire de Becker, une maladie neuromusculaire progressive, n'ont pas de remède efficace. L'EDG-5506 présente une approche prometteuse pour minimiser les dommages musculaires, ce qui pourrait bénéficier aux patients souffrant de ces maladies débilitantes.
Edgewise Therapeutics fait activement progresser l'EDG-5506 dans des essais de phase 2, appelés LYNX et FOX, qui évaluent la sécurité, la pharmacocinétique et les biomarqueurs de lésions musculaires chez les personnes atteintes de la maladie de Duchenne. En outre, l'étude CANYON, centrée sur Becker, a été élargie pour inclure une cohorte pivot appelée GRAND CANYON, dont les participants sont actuellement recrutés. La société s'engage à changer la vie des patients et des familles touchés par des maladies musculaires graves. Pour plus d'informations sur les essais cliniques et la mission de l'entreprise, veuillez consulter le site suivant www.edgewisetx.com.
Pour en savoir plus sur les essais cliniques, consultez le Know Rare Blog.
