En mai, Know Rare met en lumière la myosite, un groupe de maladies musculaires auto-immunes rares qui peuvent avoir de profondes répercussions sur la vie quotidienne. C'est une période importante pour la communauté de la myosite et la communauté des maladies rares dans son ensemble : c'est le moment de partager les histoires de ceux qui vivent avec cette maladie, d'échanger davantage d'informations sur l'état actuel et l'avenir de la maladie, et de plaider pour de meilleurs traitements qui amélioreront à terme la qualité de vie des personnes touchées par la maladie. Que vous soyez un patient, un soignant ou un défenseur, rejoignez-nous pour sensibiliser et soutenir les personnes touchées par la myosite.
En savoir plusLes dernières nouvelles en matière de recherche et de sensibilisation sont prometteuses pour le traitement des maladies rares.
En savoir plusLa National Tay-Sachs & Allied Diseases Association (NTSAD), leader dans la lutte mondiale pour traiter et guérir les maladies de Tay-Sachs, Canavan, GM1 et Sandhoff, organise le jeudi 15 février 2024 la toute première réunion de développement de médicaments axés sur les patients et dirigés de l'extérieur pour les gangliosidoses GM2 (maladies de Tay-Sachs et Sandhoff).
En savoir plusLe médicament expérimental d'Edgewise est un traitement pionnier des dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker.
En savoir plusconseillère médicale de Know Rare, a dirigé le Mass General for Children's Storybook Ball, qui a permis de collecter 1,9 million de dollars au profit de soins et de recherches innovants, tout en partageant son parcours personnel dans le domaine des maladies rares et en soulignant la mission de Know Rare, qui consiste à mettre en relation les personnes atteintes de maladies rares et à leur donner les moyens d'agir.
En savoir plusUn nouveau traitement pour la myasthénie grave, une maladie neuromusculaire rare, a été approuvé par la FDA, en partie grâce au succès d'un essai clinique pour lequel Know Rare a contribué à recruter des patients.
En savoir plusDans un rapport de 2021, les auteurs Ahmad Saud, R Naveen, Rohit Aggarwal & Latika Gupta, tous experts reconnus dans le domaine de la myosite, discutent des récentes découvertes concernant la relation entre COVID-19 et la myosite.
En savoir plusDécouvrez comment des chercheurs avant-gardistes conçoivent des essais cliniques qui s'adaptent à la vie et aux besoins des personnes, ce qui favorise la participation aux études cliniques et la mise au point de traitements indispensables.
En savoir plusUne étude récente, menée auprès d'enfants de 12 ans et plus atteints d'AP ou de MMA, a révélé une approche intéressante pour évaluer les capacités de compréhension, de réflexion et de raisonnement des individus.
En savoir plusParfois, la gestion d'une maladie rare peut être ressentie comme une réalité isolante. Nous avons rassemblé des noms de personnalités qui rompent avec ce statu quo, mettant ainsi en lumière les maladies rares et les histoires qui les sous-tendent.
En savoir plusDécouvrez une histoire terrible qui s'est déroulée en 1989, lorsqu'une femme nommée Patricia Stallings a été condamnée à tort pour la mort de son fils.
En savoir plusLa gestion de l'insuffisance rénale chronique est compliquée par de nombreux facteurs, tels que la rétention d'eau, l'anémie et les effets sur plusieurs organes du corps. En Inde, où les traitements peuvent être trop chers et hors de portée de la majorité de la population, beaucoup se sont appuyés sur le yoga comme thérapie alternative.
En savoir plusLes défenseurs des maladies rares, comme Nadia Bodkin, mettent en lumière les inégalités raciales et ethniques dans les systèmes de santé. Découvrez comment le Rare Advocacy Movement (RAM), cofondé par Nadia Bodkin, et la communauté des maladies rares se battent pour rendre les soins plus équitables pour tous.
En savoir plusUn récent article du New York Times traite de l'inexactitude des tests prénataux et de la façon dont les faux positifs concernant les marqueurs génétiques de maladies rares peuvent être source d'anxiété. Lisez la réponse d'Elizabeth Kearney, conseillère en génétique, qui aborde de manière experte les inexactitudes et les hypothèses formulées dans l'article.
En savoir plusPour les personnes atteintes de myopathies mitochondriales primaires (PMM), il est rassurant de savoir que de nouvelles études continuent d'explorer les activateurs du PPAR delta comme moyen possible de stimuler l'activité mitochondriale, d'augmenter la production d'énergie et d'améliorer les performances des cellules musculaires squelettiques.
Le RDDC a été créé à une époque charnière, alors que les États-Unis continuent de se débattre avec l'impact de la pandémie de COVID-19 et les disparités raciales flagrantes qui existent en matière de taux d'infection, de traitement et d'accès aux soins.
En savoir plusQu'il s'agisse de chercheurs pionniers ou de défenseurs de la santé publique, les femmes en médecine ont toujours été marginalisées en raison de leur sexe et, dans certains cas, de leur race. Néanmoins, elles ont changé la donne pour les médecins qui les suivaient, ainsi que pour les patients qui allaient bénéficier de leurs découvertes à l'avenir.
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