Dernières nouvelles sur la drépanocytose
Annonce de l'ASH sur la drépanocytose
La Société américaine d'hématologie vient de publier ses priorités en matière de recherche sur la drépanocytose. Tout d'abord, le président de l'ASH a reconnu que, malgré la recherche et les progrès, la façon dont la drépanocytose est actuellement traitée et prise en charge n'est pas satisfaisante.
Développés avec un large groupe de chercheurs et de prestataires de soins de santé, sept domaines de recherche ont été identifiés comme prioritaires pour la recherche sur la drépanocytose.
Atteinte des organes: pour mieux comprendre le risque et l'évolution de l'atteinte des organes essentiels du corps (cœur, reins, etc.).
Douleur: mieux comprendre les processus à l'origine de la douleur, développer de nouveaux traitements contre la douleur
Thérapies: comment utiliser au mieux les thérapies disponibles, telles que l'hydroxyurée et les transfusions sanguines, afin de découvrir les meilleurs médicaments et les meilleures doses pour les personnes atteintes de la maladie de Creutzfeldt-Jakob.
De nouveaux médicaments pour le traitement de la maladie de Creutzfeldt-Jakob qui peuvent prévenir les lésions organiques
Un investissement plus important dans la recherche d'un remède, y compris différentes nouvelles approches, telles que les greffes partielles et d'autres thérapies.
Lignes directrices: dans quelle mesure elles sont utiles et si elles sont utilisées dans le monde réel
Trait drépanocytaire: y compris le conseil génétique et la planification familiale.
Source : firstwordpharma.com/ Am Soc Hematology
Research is ongoing on sickle cell disease, and you don’t have to search for it alone. Know Rare has a support team that can help guide you. Contact us here.
Pfizer retire du marché un médicament contre la drépanocytose
Following a number of deaths in clinical studies for Oxbryta (voxelotor), which was approved as a treatment for sickle cell disease in 35 countries, Pfizer decided to proactively withdraw the drug from being marketed. Pfizer took over the drug when it acquired Global Blood Therapeutics, and the drug works by preventing the clumping together of hemoglobin into the sickle shape and by breaking it down.
C'est le directeur médical de Pfizer qui a pris cette décision, après avoir examiné les résultats de deux essais cliniques portant sur le médicament, l'un chez des enfants présentant un risque élevé d'accident vasculaire cérébral, et l'autre dans le cadre d'une étude sur l'effet du médicament sur les ulcères de jambe, qui surviennent chez les personnes atteintes de la maladie de Creutzfeldt-Jakob. Dans la première étude portant sur 236 personnes âgées de plus de 12 ans, 8 décès ont été enregistrés dans le groupe prenant le médicament (contre 2 dans le groupe prenant le placebo), et dans la seconde étude, portant sur 88 participants prenant tous le médicament (mais pouvant également prendre d'autres médicaments), 8 personnes sont décédées.
Bien que l'Association médicale européenne (EMA) ait déclaré qu'il n'y avait pas suffisamment de preuves pour supposer que les décès étaient dus au seul médicament, Pfizer le retire volontairement du marché, car le médecin-conseil estime que le bénéfice du médicament n'est pas suffisant pour justifier le risque de décès.
Un médicament n'est pas approuvé par la FDA s'il n'a pas fait l'objet de plusieurs phases de tests sur un grand nombre de personnes. Ce qui est intéressant dans la décision de Pfizer, c'est que l'effet grave s'est produit dans une population spécifique dans les deux cas, et il n'est pas certain que les mêmes risques s'appliquent à la population générale atteinte de la maladie de Creutzfeldt-Jakob. Toutefois, il semble que Pfizer estime qu'en cas de problèmes de sécurité, il est préférable de ne pas prendre de risques.
This is a setback for people with SCD since another treatment option has failed.
If you or your loved one is diagnosed with sickle cell disease and would like to learn about the latest research opportunities, you can contact the Know Rare support team below:
