Découvrez les 7 domaines de recherche identifiés comme prioritaires dans la recherche sur la drépanocytose et un médicament contre la drépanocytose, initialement approuvé pour le traitement, qui a été retiré du marché.

Aux États-Unis, plus de 50 millions de personnes souffrent de douleurs chroniques. Cependant, les chercheurs qui étudient la douleur ont découvert quelque chose d'important : la perception de la douleur est personnelle et peut dépendre davantage d'autres facteurs que de la cause physique de la douleur.

Pourquoi la semaine de la santé masculine (du 10 au 16 juin) est-elle importante pour la communauté rare et comment pouvez-vous y participer ?

Cet été, les patients atteints de NMOSD et de MOGAD, les soignants, les cliniciens, les infirmières, les chercheurs et les défenseurs des droits sont invités à se joindre à la la Fondation Sumaira à Emory pour la journée des patients de TSF à Atlanta.

En mai, Know Rare met en lumière la myosite, un groupe de maladies musculaires auto-immunes rares qui peuvent avoir de profondes répercussions sur la vie quotidienne. C'est une période importante pour la communauté de la myosite et la communauté des maladies rares dans son ensemble : c'est le moment de partager les histoires de ceux qui vivent avec cette maladie, d'échanger davantage d'informations sur l'état actuel et l'avenir de la maladie, et de plaider pour de meilleurs traitements qui amélioreront à terme la qualité de vie des personnes touchées par la maladie. Que vous soyez un patient, un soignant ou un défenseur, rejoignez-nous pour sensibiliser et soutenir les personnes touchées par la myosite.

Les dernières nouvelles en matière de recherche et de sensibilisation sont prometteuses pour le traitement des maladies rares.

La National Tay-Sachs & Allied Diseases Association (NTSAD), leader dans la lutte mondiale pour traiter et guérir les maladies de Tay-Sachs, Canavan, GM1 et Sandhoff, organise le jeudi 15 février 2024 la toute première réunion de développement de médicaments axés sur les patients et dirigés de l'extérieur pour les gangliosidoses GM2 (maladies de Tay-Sachs et Sandhoff).

Le médicament expérimental d'Edgewise est un traitement pionnier des dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker.

conseillère médicale de Know Rare, a dirigé le Mass General for Children's Storybook Ball, qui a permis de collecter 1,9 million de dollars au profit de soins et de recherches innovants, tout en partageant son parcours personnel dans le domaine des maladies rares et en soulignant la mission de Know Rare, qui consiste à mettre en relation les personnes atteintes de maladies rares et à leur donner les moyens d'agir.

Un nouveau traitement pour la myasthénie grave, une maladie neuromusculaire rare, a été approuvé par la FDA, en partie grâce au succès d'un essai clinique pour lequel Know Rare a contribué à recruter des patients.

Dans un rapport de 2021, les auteurs Ahmad Saud, R Naveen, Rohit Aggarwal & Latika Gupta, tous experts reconnus dans le domaine de la myosite, discutent des récentes découvertes concernant la relation entre COVID-19 et la myosite.

Découvrez comment des chercheurs avant-gardistes conçoivent des essais cliniques qui s'adaptent à la vie et aux besoins des personnes, ce qui favorise la participation aux études cliniques et la mise au point de traitements indispensables.