Pourquoi 2024 est déjà une année encourageante pour la communauté des maladies rares
Les dernières nouvelles en matière de recherche et de sensibilisation sont prometteuses pour le traitement des maladies rares.
Par Jennifer Bagnall
Nous approchons de la fin du premier trimestre de 2024 et nous sommes ravis de pouvoir dire que l'année commence bien pour l'avenir des maladies rares. Dans différents domaines, de l'autorisation de nouveaux médicaments à la recherche sur les traitements émergents en passant par la défense des soins de santé, plusieurs progrès ont attiré l'attention de Know Rare. Lisez la suite pour découvrir quelques-uns des premiers faits marquants de l'année dans le domaine des maladies rares.
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APPROBATION DE NOUVEAUX MÉDICAMENTS
La FDA a déjà approuvé approuvé 15 nouveaux médicaments qui concernent des maladies rares, dont certains sont destinés à traiter des cancers rares. L'un de ces médicaments, le Dupixent (dupilimab), a été approuvé pour traiter l'œsophagite à éosinophiles, ce qui montre que certains médicaments déjà approuvés pour traiter une maladie courante peuvent avoir un impact supplémentaire sur les personnes atteintes de maladies rares non apparentées.
RECHERCHE SUR LES MÉDICAMENTS ORPHELINS
Dans l'UE, l'Agence européenne des médicaments a accordé la désignation de médicament orphelin à 22 médicaments concernant 25 maladies rares différentes. La désignation de médicament orphelin encourage les entreprises pharmaceutiques à mener des recherches moléculaires susceptibles d'apporter des bénéfices à des groupes de patients spécifiques. (En 2023, près de la moitié des nouveaux médicaments approuvés par la FDA ont été classés comme médicaments orphelins.)
RAPPORTS NATIONAUX SUR LES SOINS DE SANTÉ
La National Organization for Rare Disorders (NORD) a récemment publié son rapport annuel sur les États, qui évalue les performances des États américains dans les domaines de l'accès, de l'accessibilité financière et de l'efficacité globale en matière de couverture médicale. Parmi les principaux domaines d'évaluation figurent les résultats concernant l'assurance réglementée par l'État, le coût des médicaments sur ordonnance, l'accès à Medicaid, l'accès aux services de télésanté et l'impact des conseils consultatifs sur les maladies rares. Vous pouvez connaître les résultats de votre État sur le site web de NORD.
Pour plus d'informations sur les maladies rares, visitez le blog Know Rare.
