Une approche personnelle du développement de nouveaux traitements pour les maladies rares
De nouveaux moyens pour favoriser la participation aux études cliniques et les traitements indispensables qui s'intègrent dans la vie des gens
Par Gina D. Wagner
La découverte de nouveaux traitements pour les maladies rares peut changer des vies. Les chercheurs, qui sont généralement les mieux informés sur la maladie qu'ils étudient, s'efforcent de mettre ces traitements à la disposition du plus grand nombre. Mais l'accès à ces traitements n'est pas facile pour beaucoup, en particulier pour ceux qui ne vivent pas à proximité des centres universitaires où exercent généralement les spécialistes. Les études peuvent nécessiter de se rendre dans un centre d'étude éloigné pendant plusieurs semaines ou plusieurs mois, ce qui peut être difficile pour ceux qui travaillent ou ont des responsabilités familiales. De nombreux patients peuvent être amenés à refuser de participer à une étude qui les intéresse, en raison de limitations physiques les empêchant de se déplacer ou de craintes d'exposition à des infections.
Certains chercheurs, dont le Dr Rohit Aggarwal, spécialiste renommé de la myosite au Centre médical de l'Université de Pittsburgh, se sont donné pour mission de former des chercheurs et des spécialistes locaux et de collaborer avec eux afin de créer davantage de centres d'excellence dans le domaine des maladies rares.
Grâce à la technologie, il est possible aujourd'hui de participer à une étude sur un nouveau traitement sans être limité par les déplacements. Des chercheurs avant-gardistes conçoivent actuellement des études cliniques qui permettent aux participants de déterminer la fréquence de leurs visites au centre d'étude en fonction de leur emploi du temps et de leur vie quotidienne. Voici quelques-uns des moyens mis en œuvre pour y parvenir :
Soins décentralisés
De plus en plus, les chercheurs sont désormais en mesure de s'associer à des laboratoires, des pharmacies, des hôpitaux et des cabinets médicaux locaux pour fournir les services et les soins que les participants recevraient lors de leurs visites sur les sites de l'étude.
Télésanté et visites à domicile
Avant la COVID, tout le monde n'avait pas accès à une connexion Wi-Fi fiable et à la visioconférence. Mais quelques années après le début de la pandémie, beaucoup de choses ont changé. Notre perception et notre ouverture d'esprit vis-à-vis des réunions à distance et de la télésanté ont évolué. Nous sommes plus à l'aise pour faire certaines choses chez nous. Par conséquent, certaines études offrent désormais aux patients la possibilité de participer via la télésanté ou des visites de soins à domicile.
"J'apprécie le fait que nous appliquions des modèles hybrides et que nous apprenions des moyens sûrs et efficaces de proposer ces soins sans perdre la qualité de la recherche", déclare le Dr Prince Adotama, dermatologue certifié et membre de la faculté de l'Université de New York, spécialisé dans les maladies bulleuses. Il est plus sûr, dans une certaine mesure, de permettre aux patients de rester chez eux, en particulier ceux qui sont plus exposés au virus COVID et à d'autres virus, ou qui ne sont pas aussi mobiles. "Ils ne sont pas seuls. Avec les visites d'infirmières à domicile, quelqu'un continue à les voir, à interagir avec eux et à leur administrer le traitement", ajoute le Dr Adotama.
Le Dr Aggarwal prend l'initiative de placer les patients au premier plan dans la conception de sa nouvelle étude, l' Essai sur le nintedanib dans le traitement de la myosite et de la pneumopathie interstitielle (étude MINT). « Certains patients souhaitent interagir plus régulièrement avec les chercheurs, tandis que d'autres préfèrent éviter autant que possible de se déplacer. Notre étude a été conçue de manière à ce que les participants puissent y prendre part à distance, depuis le confort de leur domicile, où qu'ils se trouvent aux États-Unis », explique le Dr Aggarwal. Cette étude clinique novatrice ne nécessite aucune visite sur le site de l'étude si les patients le souhaitent. Sinon, si le patient le préfère, il peut se rendre dans l'un des nombreux sites d'essais cliniques associés à l'étude. Pour les personnes atteintes d'une maladie pulmonaire associée à la myosite qui peuvent avoir une mobilité réduite et craindre l'infection, le fait de ne pas avoir à se rendre sur le site de l'étude pour de multiples visites peut être un soulagement.
Atteindre les populations mal desservies
Le Dr Aggarwal pourrait voir son souhait se réaliser, car les essais cliniques flexibles, comme le sien, réduisent les obstacles à la participation de populations plus diversifiées et tiennent compte des préoccupations professionnelles, des responsabilités familiales et des besoins en matière de transport.
Certaines études peuvent également offrir le remboursement des frais de déplacement nécessaires et, de plus en plus souvent, une certaine flexibilité dans la programmation des rendez-vous afin que les patients puissent concilier leurs responsabilités professionnelles et familiales. En outre, les études comprennent souvent des tests et des diagnostics gratuits, ainsi que des traitements gratuits ou à coût réduit.
Technologie mobile
À mesure que nous nous habituons à utiliser des applications pour prendre des rendez-vous, suivre nos dossiers médicaux et remplir nos ordonnances, nous pouvons nous sentir plus à l'aise pour participer à des études cliniques utilisant ces technologies. Certains essais utilisent des appareils portables, tels que des montres connectées, pour fournir des données et une surveillance en temps réel et en continu, afin que les patients n'aient pas à faire l'effort supplémentaire de remplir eux-mêmes des rapports ou de se rendre dans une clinique uniquement pour surveiller leurs signes vitaux. La technologie mobile est devenue si populaire ces dernières années que les agences gouvernementales et les leaders du secteur de la santé développent les meilleures pratiques pour l'utilisation de la technologie dans la recherche. Cependant, les experts avertissent qu'il reste encore du travail à faire dans ce domaine pour s'assurer que les appareils portables fonctionnent parfaitement et de manière transparente avec la recherche.
Aider les chercheurs à nous aider
Le Dr Aggarwal observe que les patients participant à des essais bénéficient de plus d'attention et de souplesse que les patients cliniques. Par conséquent, leur satisfaction à l'égard du processus est très élevée. Dans une enquête menée par Know Rare and Advanced Clinical, un organisme de recherche, 13 personnes sur 14 ayant participé à une étude clinique ont déclaré qu'elles recommenceraient.
En fin de compte, l'objectif principal est d'aider les patients à recevoir le plus haut niveau de soins et de progrès pour leurs pathologies. Et cela fonctionne, note le Dr Aggarwal. "Une fois que les patients participent à un essai, ils ne veulent plus le quitter.
Pour plus d'informations sur l'étude MINT du Dr Aggarwal, cliquez ici.
