Une approche personnelle du développement de nouveaux traitements pour les maladies rares
De nouveaux moyens pour favoriser la participation aux études cliniques et les traitements indispensables qui s'intègrent dans la vie des gens
Par Gina D. Wagner
La découverte de nouveaux traitements pour les maladies rares peut changer des vies. Les chercheurs, qui sont généralement ceux qui connaissent le mieux la maladie qu'ils étudient, tentent de faire bénéficier de ces traitements le plus grand nombre de personnes possible. Mais l'accès à ces traitements n'est pas facile pour beaucoup, en particulier pour ceux qui ne vivent pas à proximité des centres universitaires où les spécialistes exercent habituellement. Les études peuvent nécessiter de se rendre dans un centre d'étude éloigné pendant des semaines ou des mois, ce qui peut représenter un défi pour les personnes qui travaillent ou qui ont des responsabilités familiales. De nombreux patients peuvent être amenés à refuser de participer à une étude qui les intéresse, parce qu'ils sont physiquement limités dans leur déplacement ou parce qu'ils craignent d'être exposés à des infections.
Certains chercheurs, dont le Dr Rohit Aggarwal du centre médical de l'université de Pittsburgh, grand spécialiste de la myosite, ont pour mission de former des chercheurs et des spécialistes locaux et de collaborer avec eux pour créer d'autres centres d'excellence pour les maladies rares.
Grâce à la technologie, il est possible aujourd'hui de participer à une étude sur un nouveau traitement sans être limité par les déplacements. Des chercheurs avant-gardistes conçoivent actuellement des études cliniques qui permettent aux participants de déterminer la fréquence de leurs visites au centre d'étude en fonction de leur emploi du temps et de leur vie quotidienne. Voici quelques-uns des moyens mis en œuvre pour y parvenir :
Soins décentralisés
De plus en plus, les chercheurs sont désormais en mesure de s'associer à des laboratoires, des pharmacies, des hôpitaux et des cabinets médicaux locaux pour fournir les services et les soins que les participants recevraient lors de leurs visites sur les sites de l'étude.
Télésanté et visites à domicile
Avant le COVID, tout le monde n'avait pas un accès fiable au Wi-Fi et à la vidéoconférence. Mais quelques années après le début de la pandémie, beaucoup de choses ont changé. Nos perceptions et notre ouverture aux réunions à distance et à la télésanté ont évolué. Nous sommes plus à l'aise pour faire les choses à la maison. C'est pourquoi certaines études offrent désormais aux patients la possibilité de participer par le biais de la télésanté ou de visites de soins à domicile.
"J'apprécie le fait que nous appliquions des modèles hybrides et que nous apprenions des moyens sûrs et efficaces de proposer ces soins sans perdre la qualité de la recherche", déclare le Dr Prince Adotama, dermatologue certifié et membre de la faculté de l'Université de New York, spécialisé dans les maladies bulleuses. Il est plus sûr, dans une certaine mesure, de permettre aux patients de rester chez eux, en particulier ceux qui sont plus exposés au virus COVID et à d'autres virus, ou qui ne sont pas aussi mobiles. "Ils ne sont pas seuls. Avec les visites d'infirmières à domicile, quelqu'un continue à les voir, à interagir avec eux et à leur administrer le traitement", ajoute le Dr Adotama.
Le Dr Aggarwal prend l'initiative de faire passer les patients en premier dans la conception de sa nouvelle étude, l'étude MINT (Myositis Interstitial Lung Disease Nintedanib Trial). Myositis Interstitial Lung Disease Nintedanib Trial (étude MINT). "Certains patients souhaitent interagir avec les chercheurs de manière plus régulière, tandis que d'autres veulent éviter de venir autant que possible. Notre étude a été conçue de manière à ce que les participants puissent participer à distance, depuis le confort de leur domicile, n'importe où aux États-Unis", explique le Dr Aggarwal. Cette nouvelle étude clinique ne nécessite aucune visite sur un site d'étude, si c'est ce que les patients choisissent. Par ailleurs, si le patient le préfère, il peut se rendre dans l'un des nombreux sites d'essai clinique associés à l'étude. Pour les personnes atteintes d'une maladie pulmonaire associée à la myosite, dont la mobilité est limitée et qui craignent les infections, le fait de ne pas avoir à se rendre sur un site d'étude pour de multiples visites peut être un soulagement.
Atteindre les populations mal desservies
Le Dr Aggarwal pourrait voir son vœu exaucé, car les essais cliniques flexibles, comme le sien, réduisent les obstacles à la participation de populations plus diverses, en tenant compte des préoccupations professionnelles, des responsabilités d'aidant et des besoins en matière de transport.
Certaines études peuvent également offrir le remboursement de tout déplacement nécessaire et, de plus en plus, une certaine souplesse dans les horaires, afin que les patients puissent s'adapter à leur travail et à leurs responsabilités familiales. En outre, les études prévoient souvent des tests et des diagnostics gratuits, ainsi que des traitements gratuits ou à prix réduit.
Technologie mobile
À mesure que nous nous habituons à utiliser des applications pour prendre des rendez-vous, suivre nos dossiers médicaux et remplir des ordonnances, nous pouvons nous sentir plus à l'aise pour participer à des études cliniques utilisant ces technologies. Certains essais utilisent des dispositifs portables, comme les montres intelligentes, pour fournir des données et un suivi en temps réel et en continu, de sorte que les patients n'aient pas à s'auto-déclarer ou à se rendre dans une clinique uniquement pour surveiller leurs signes vitaux. La technologie mobile est devenue si populaire ces dernières années que les agences gouvernementales et les leaders du secteur de la santé développent les meilleures pratiques pour l'utilisation de la technologie dans la recherche. Les experts soulignent toutefois qu'il reste encore du travail à faire dans ce domaine pour s'assurer que les dispositifs portables fonctionnent parfaitement et de manière transparente dans le cadre de la recherche.
Aider les chercheurs à nous aider
Le Dr Aggarwal observe que les patients participant à des essais bénéficient de plus d'attention et de souplesse que les patients cliniques. Par conséquent, leur satisfaction à l'égard du processus est très élevée. Dans une enquête menée par Know Rare and Advanced Clinical, un organisme de recherche, 13 personnes sur 14 ayant participé à une étude clinique ont déclaré qu'elles recommenceraient.
En fin de compte, l'objectif principal est d'aider les patients à recevoir le plus haut niveau de soins et de progrès pour leurs pathologies. Et cela fonctionne, note le Dr Aggarwal. "Une fois que les patients participent à un essai, ils ne veulent plus le quitter.
Pour plus d'informations sur l'étude MINT du Dr Aggarwal, cliquez ici.
Si vous ou l'un de vos proches êtes atteint de myosite et souhaitez en savoir plus sur l'étude MINT, vous pouvez également entrer en contact avec l'un de nos patients supporters en remplissant ce formulaire :
Pour en savoir plus sur les essais cliniques et voir s'il existe un essai pour votre maladie, visitez le site suivant Know Rare's Study Finder.
