L'Association nationale de la maladie de Tay-Sachs et des maladies apparentées organise la première réunion du genre sur le développement de médicaments pour le GM2
Photo par Hannah Busing sur Unsplash
Ceci est une rediffusion de l'article du 29 janvier 2024 partagé par National Tay-Sachs & Allied Diseases Association.
Boston, Mass. 29 janvier 2024- La National Tay-Sachs & Allied Diseases Association (NTSAD), leader dans la lutte mondiale pour traiter et guérir les maladies de Tay-Sachs, Canavan, GM1 et Sandhoff, organise le jeudi 15 février 2024 la toute première réunion de développement de médicaments axés sur les patients et dirigés de l'extérieur pour les gangliosidoses GM2 (maladies de Tay-Sachs et de Sandhoff).
Les réunions de développement de médicaments axés sur les patients (EL-PFDD) donnent à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et à d'autres acteurs clés, notamment les développeurs de produits médicaux, les prestataires de soins de santé et les organismes de réglementation, une occasion importante d'entendre directement les patients, leurs familles, les soignants et les défenseurs des patients au sujet des symptômes qui comptent le plus pour eux, de l'impact de la maladie sur la vie quotidienne des patients et de l'expérience des patients avec les traitements actuellement disponibles. Ces informations peuvent éclairer les décisions et la surveillance de la FDA, tant au cours du développement d'un médicament que lors de l'examen d'une demande de mise sur le marché.
Le GM2 peut toucher n'importe qui, indépendamment de la race, du sexe, de l'appartenance ethnique ou du pays d'origine. À elle seule, la NTSAD dessert des centaines de familles aux États-Unis et dans le monde. À ce jour, plus de 150 personnes, dont des patients, des chercheurs, des cliniciens et des membres de l'industrie, se sont inscrites à la réunion sur le GM2 EL-PFDD. Cette réunion virtuelle sera diffusée en direct sur YouTube, ouverte au public et gratuite. Les participants doivent toutefois s'inscrire à l'avance sur le site www.ntsad.org/gm2pfdd. La réunion débutera à 9 h 30 (heure de l'Est) le 15 février 2024 et se terminera à 15 h (heure de l'Est).
Près de 30 personnes, adultes ou parents d'enfants atteints des maladies de Tay-Sachs et de Sandhoff infantiles, juvéniles ou tardives, partageront leurs histoires et leurs expériences. Des patients, des parents, des soignants et des membres de familles endeuillées partageront leurs points de vue.
"Partager l'histoire de ma fille et continuer à être sa voix pour faire avancer la recherche dans l'espoir d'un traitement et d'une guérison du GM2, même aujourd'hui, douze ans après sa mort, est impératif pour qu'aucune autre famille n'ait à connaître cette douleur brûlante de la perte", a déclaré Becky Benson.
Parmi les autres intervenants figurent Jacqueline Karp, MD, U.S. FDA Center for Drug Evaluation and Research ; Florian Eichler, MD, Massachusetts General Hospital ; Cynthia Tifft, MD, PhD, National Institutes of Health ; et Kathleen M. Flynn, NTSAD Chief Executive Officer. Il sera également possible d'appeler et de sonder en direct tous les participants à la réunion. En outre, les gens peuvent soumettre leurs commentaires avant, pendant et 30 jours après la réunion via le site web de la NTSAD.
"La NTSAD a été fondée par des familles. Elles sont les expertes de la vie avec ces maladies génétiques rares et dévastatrices, et leur voix doit être entendue", a déclaré Kathleen M. Flynn, présidente-directrice générale du NTSAD. "C'est un honneur d'offrir aux familles cette occasion unique de partager leurs histoires et leurs points de vue afin d'accélérer le développement de traitements et de faire la différence, si ce n'est pour elles-mêmes, mais pour que d'autres familles n'aient pas à subir le chagrin et la souffrance."
Les sponsors de la réunion sur le GM2 EL-PFDD sont Sanofi, la Fondation Cure Tay-Sachs, le New York Area Fund at NTSAD, la Fondation Mathew Forbes Romer, Azafaros et JCR Pharmaceuticals.
Pour en savoir plus sur la réunion du GM2 EL-PFDD, s'inscrire pour y participer ou soumettre des commentaires, visitez le site www.ntsad.org/gm2pfdd ou assistez à un webinaire d'information sur le site https://www.youtube.com/watch?v=tuyd26kn9wU&feature=youtu.be. Le rapport "Voice of the Patient", qui reprendra les points saillants de la réunion, sera disponible cet été.
À propos du NTSAD
La NTSAD est l'un des premiers groupes de défense des patients et l'un des plus respectés. Elle a été l'une des premières à promouvoir le dépistage des porteurs pour prévenir les maladies génétiques rares. L'organisation soutient les familles et les individus dans le monde entier par le biais d'un soutien professionnel individuel, de groupes de mentorat et de pairs, d'informations et de ressources, et de sa conférence annuelle des familles. La NTSAD défend également les intérêts des patients et fait progresser la recherche. Depuis 2002, l'organisation a accordé plus de 4,7 millions de dollars de subventions qui ont permis d'attirer plus de 30 millions de dollars d'investissements dans la recherche. Ces initiatives ont conduit au développement de thérapies potentielles pour les maladies de Tay-Sachs, Canavan, GM1 et Sandhoff. Pour plus d'informations, veuillez consulter le site NTSAD.org.
