Un essai clinique ouvre la voie à un nouveau traitement révolutionnaire de la myasthénie grave

Un nouveau médicament contre cette maladie neuromusculaire rare a été approuvé par la FDA.

 
 

La société biopharmaceutique UCB a récemment partagé une nouvelle importante qui pourrait concerner les personnes atteintes de myasthénie grave généralisée (MGG) : elle a reçu l'approbation de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour un traitement révolutionnaire appelé ZILBRYSQ® (zilucoplan).

La FDA a approuvé Zilucoplan sur la base des données d'une étude appelée RAISEpubliée dans The Lancet Neurology en mai 2023. L'étude a montré que Zilucoplan offrait des avantages rapides et significatifs à un large éventail de patients souffrant de la maladie de von Willebrand.

Know Rare est fier d'avoir soutenu ce développement en recrutant des patients pour l'étude RAISE. L'une des principales missions de Know Rare est d'aider les patients atteints de maladies rares à participer à des essais cliniques tels que celui-ci, qui peuvent avoir un impact positif sur leur bien-être. Si vous souhaitez en savoir plus sur les essais cliniques et les études susceptibles de vous intéresser, contactez-nous à l'adresse support@knowrare.com.

PLUS D'INFORMATIONS SUR ZILBRYSQ® (zilucoplan) :

Zilucoplan est un traitement auto-administré en une prise par jour pour les adultes atteints de myasthénie généralisée qui agit en inhibant les dommages causés par le complément à la jonction neuromusculaire, qui est l'endroit où les nerfs et les muscles communiquent. Cela permet de prévenir les dommages et la faiblesse causés par la myasthénie. Contrairement à d'autres traitements qui doivent être administrés par voie intraveineuse, Zilucoplan est un peptide sous-cutané (SC) qui peut être injecté sous la peau. Ces développements signifient que les patients peuvent prendre le zilucoplan depuis leur domicile, réduisant ainsi la nécessité de visites fréquentes à l'hôpital.


Know Rare recrute actuellement pour des essais cliniques liés à ces maladies :

  • Myosite (dermatomyosite, polymyosite, myosite nécrosante, myosite interstitielle)

  • Maladie des anticorps de la glycoprotéine de l'oligodendrocyte de la myéline (MOGAD)

  • Pemphigoïde bulleuse (PB)

  • Sclérose tubéreuse complexe (STC)

  • Dystrophie musculaire de Becker (DMB)

Si vous souhaitez en savoir plus, contactez le service d'assistance de Know Rare ici.