Améliorer l'accès aux soins spécialisés

Le Dr Rohit Aggarwal a pour mission de mettre en contact davantage de patients atteints de myosite avec des experts dans tout le pays.

Par Gina DeMillo Wagner

Lorsqu'il s'est agi de choisir une spécialité médicale, Rohit Aggarwal, MD, MS, avait quelques critères : "J'étais attiré par les maladies complexes et multisystémiques qui touchent plusieurs organes... et pour lesquelles il n'existe que peu ou pas d'options thérapeutiques", se souvient-il. En d'autres termes, j'étais à la recherche d'un défi : "J'étais à la recherche d'un défi", dit-il. Ces critères l'ont conduit à la rhumatologie et aux maladies auto-immunes, et plus particulièrement à la myosite.

La myosite est un groupe d'affections rares qui se traduisent par une faiblesse musculaire, parfois accompagnée d'éruptions cutanées. Il existe différents types de myosites affectant différents groupes de muscles, mais elles sont toutes généralement causées par un problème du système immunitaire.

Très tôt, le Dr Aggarwal a constaté la nécessité d'intensifier la recherche et les traitements pour les patients atteints de myosite. "Cela n'a pas été facile", note-t-il. En raison de la rareté de la myosite, il n'y avait pas de financement disponible. "Les gens ne faisaient pas la queue pour faire des dons à la recherche sur la myosite et aucune fondation n'offrait de subventions à l'époque", se souvient-il. Le Dr Aggarwal a donc consacré du temps à la recherche, souvent après de longues journées passées à voir des patients au centre médical de l'université de Pittsburgh. Il a fini par obtenir des fonds qui lui ont permis de se consacrer davantage à la recherche. Son objectif a toujours été clair : "Comment puis-je apporter le maximum d'aide au maximum de patients ?

Créer davantage de centres d'excellence pour la myosite

Le Dr Aggarwal en est venu à la conclusion que l'impact le plus important sur les patients provient de l'accès aux spécialistes. En règle générale, le parcours d'un patient commence avec son médecin de premier recours, explique-t-il. Ce dernier peut l'orienter vers un spécialiste de premier niveau, tel qu'un rhumatologue ou un spécialiste des maladies auto-immunes. "Mais il est difficile pour ces patients d'atteindre un spécialiste de deuxième ou troisième niveau qui se concentre sur leur maladie spécifique", explique-t-il. Pour atteindre ce niveau, il faut généralement se rendre dans un hôpital de recherche universitaire ou dans un centre d'excellence.

Le Dr Aggarwal travaille actuellement à la mise en place d'au moins 50 de ces centres spécialisés dans tout le pays pour aider les patients atteints de myosite. Et il s'y prend de plusieurs manières :

Il a créé des bourses d'études sur la myosite pour former de nouveaux médecins aux mécanismes spécifiques et aux options de traitement des affections liées à la myosite. Ces boursiers peuvent ensuite ouvrir des centres d'excellence, souvent au sein d'hôpitaux ou de centres de rhumatologie.
Il contribue également à la mise en place de programmes de mentorat, en mettant en relation des spécialistes avec des centres d'excellence et des universités.
Les essais cliniques offrent également la possibilité d'ouvrir de nouveaux centres d'excellence, note le Dr Aggarwal. Les protocoles et les plans d'essai prévoient un consortium d'experts de la myosite qui sont formés pour connaître les mesures et les évaluations de l'étude. Ces experts sont ensuite en mesure de traiter les patients atteints de myosite dans tous les États-Unis.

Connecter plus de patients aux essais cliniques

Un autre objectif du Dr Aggarwal est de mettre davantage de patients en contact avec des études susceptibles de les aider. "J'aimerais que davantage de personnes participent à des essais cliniques", déclare-t-il. Certains patients pensent à tort ou craignent que la participation à des études fasse d'eux des cobayes. Mais ce n'est pas du tout le cas, affirme-t-il. "Dans le cadre d'un essai clinique, vous bénéficiez en fait de plus d'attention et de soins que dans d'autres circonstances", explique-t-il.

En outre, la participation à un essai présente plusieurs avantages. Les participants sont vus plus souvent, bénéficient d'horaires plus souples et sont suivis de plus près que les patients des cliniques habituelles, note-t-il. Ils bénéficient de tests et de traitements gratuits et ont un accès exclusif à une équipe de spécialistes.

Pour ce qui est des craintes persistantes : "N'oubliez pas que lorsqu'un traitement atteint la phase 3 d'un essai clinique, il a déjà fait l'objet de nombreuses recherches et données", explique le Dr Aggarwal. "Les médecins n'investiraient pas leur temps et leur argent s'ils ne pensaient pas que le traitement peut vous aider.

Et si quelque chose ne va pas, votre médecin sera le premier à en parler, note-t-il. "Votre médecin est toujours de votre côté et a votre meilleur intérêt à l'esprit. La responsabilité du médecin est envers le patient, pas envers le procès". Dans la plupart des cas, dit-il, les patients réussissent si bien dans les études cliniques qu'ils ne veulent pas les quitter une fois l'essai terminé. "Les gens sont réticents à s'inscrire, mais ils ne veulent plus jamais partir.

Éduquer et responsabiliser les patients

Lorsque les patients reçoivent un diagnostic, ils commencent généralement à chercher en ligne des informations sur leur maladie. C'est à la fois une bonne et une mauvaise chose, prévient le Dr Aggarwal. Il y a tellement d'informations disponibles de nos jours qu'il faut savoir prendre du recul et considérer la source et sa fiabilité.

En cas de doute, demandez à votre médecin quelles sont les ressources et les experts qu'il vous recommanderait. "De nombreux patients sont réticents à demander d'autres options, mais ils devraient le faire". Il suggère de se renseigner sur les études ou les experts de votre région qui étudient votre maladie. Vous n'avez pas d'expert près de chez vous ? Envisagez de rencontrer un spécialiste à distance par le biais de la télésanté ou de vous déplacer une seule fois pour une consultation. "Le simple fait de rencontrer un spécialiste pour une visite ou une consultation peut faire une grande différence", explique-t-il. Ainsi, le spécialiste peut collaborer avec votre médecin habituel et vous aider à personnaliser un plan de traitement.

Enfin, il recommande d'entrer en contact avec des groupes de soutien, en personne ou en ligne. La recherche d'un soutien social et d'une validation, ainsi que l'échange de conseils, peuvent grandement contribuer à l'amélioration de la qualité de vie des personnes atteintes d'une maladie rare.

Pour plus d'informations sur la myosite, regardez la série de vidéos créées par le Dr Aggarwal. Il s'efforce également de sensibiliser le public à la myosite sur son compte Twitter.

Si vous souhaitez en savoir plus sur l'étude MINT, nous vous invitons à consulter ce webinaire.

Si vous ou un proche êtes atteint de myosite et souhaitez entrer en contact avec l'un de nos patients supporters, vous pouvez remplir ce formulaire :

Pour en savoir plus sur les essais cliniques et voir s'il existe un essai pour votre maladie, visitez le site suivant Know Rare's Study Finder.