Améliorer l'accès aux soins spécialisés pour la myosite
Pour vraiment comprendre les subtilités d'une maladie rare, il faut un médecin d'un genre rare. Découvrez les spécialistes qui sont à la pointe de la recherche sur les maladies rares grâce à notre série Changemakers in Rare. Le Dr Rohit Aggarwal s'est donné pour mission de mettre en relation davantage de patients atteints de myosite avec des experts à l'échelle nationale.
Rohit Aggarwal, docteur en médecine, titulaire d'une maîtrise en sciences, professeur, rhumatologue, spécialiste des maladies auto-immunes.
Par Gina DeMillo Wagner
Lorsqu'il s'est agi de choisir une spécialité médicale, Rohit Aggarwal, MD, MS, avait quelques critères : "J'étais attiré par les maladies complexes et multisystémiques qui touchent plusieurs organes... et pour lesquelles il n'existe que peu ou pas d'options thérapeutiques", se souvient-il. En d'autres termes, j'étais à la recherche d'un défi : "J'étais à la recherche d'un défi", dit-il. Ces critères l'ont conduit à la rhumatologie et aux maladies auto-immunes, et plus particulièrement à la myosite.
La myosite est un groupe d'affections rares qui se traduisent par une faiblesse musculaire, parfois accompagnée d'éruptions cutanées. Il existe différents types de myosites affectant différents groupes de muscles, mais elles sont toutes généralement causées par un problème du système immunitaire.
Très tôt, le Dr Aggarwal a compris qu'il fallait intensifier la recherche et développer de nouveaux traitements pour les patients atteints de myosite. « Cela n'a pas été facile », note-t-il. La rareté de la myosite signifiait qu'il n'y avait pas de financement facilement disponible. « Personne ne se bousculait pour faire des dons à la recherche sur la myosite, et aucune fondation n'offrait de subventions à l'époque », se souvient-il. Le Dr Aggarwal a donc consacré son temps libre à la recherche, souvent après de longues journées passées à recevoir des patients au centre médical de l'université de Pittsburgh. Il a finalement réussi à obtenir des fonds pour se consacrer davantage à la recherche. Son objectif a toujours été clair : « Comment apporter le plus d'aide possible au plus grand nombre de patients possible ?
Créer davantage de centres d'excellence pour la myosite
Le Dr Aggarwal en est venu à la conclusion que l'impact le plus important sur les patients provient de l'accès aux spécialistes. En règle générale, le parcours d'un patient commence avec son médecin de premier recours, explique-t-il. Ce dernier peut l'orienter vers un spécialiste de premier niveau, tel qu'un rhumatologue ou un spécialiste des maladies auto-immunes. "Mais il est difficile pour ces patients d'atteindre un spécialiste de deuxième ou troisième niveau qui se concentre sur leur maladie spécifique", explique-t-il. Pour atteindre ce niveau, il faut généralement se rendre dans un hôpital de recherche universitaire ou dans un centre d'excellence.
Le Dr Aggarwal travaille actuellement à la mise en place d'au moins 50 de ces centres spécialisés dans tout le pays pour aider les patients atteints de myosite. Et il s'y prend de plusieurs manières :
Il a créé des bourses d'études sur la myosite pour former de nouveaux médecins aux mécanismes spécifiques et aux options de traitement des affections liées à la myosite. Ces boursiers peuvent ensuite ouvrir des centres d'excellence, souvent au sein d'hôpitaux ou de centres de rhumatologie.
Il contribue également à la mise en place de programmes de mentorat, en mettant en relation des spécialistes avec des centres d'excellence et des universités.
Les essais cliniques offrent également la possibilité d'ouvrir de nouveaux centres d'excellence, note le Dr Aggarwal. Les protocoles et les plans d'essai prévoient la participation d'un consortium d'experts en myosite formés pour connaître les mesures et les évaluations de l'étude. Ces experts sont alors en mesure de traiter les patients atteints de myosite à travers les États-Unis.
Connecter davantage de patients atteints de myosite à des essais cliniques
Un autre objectif du Dr Aggarwal est de mettre davantage de patients en contact avec des études susceptibles de les aider. "J'aimerais que davantage de personnes participent à des essais cliniques", déclare-t-il. Certains patients pensent à tort ou craignent que la participation à des études fasse d'eux des cobayes. Mais ce n'est pas du tout le cas, affirme-t-il. "Dans le cadre d'un essai clinique, vous bénéficiez en fait de plus d'attention et de soins que dans d'autres circonstances", explique-t-il.
En outre, la participation à un essai présente plusieurs avantages. Les participants sont vus plus souvent, bénéficient d'horaires plus souples et sont suivis de plus près que les patients des cliniques habituelles, note-t-il. Ils bénéficient de tests et de traitements gratuits et ont un accès exclusif à une équipe de spécialistes.
Pour ce qui est des craintes persistantes : "N'oubliez pas que lorsqu'un traitement atteint la phase 3 d'un essai clinique, il a déjà fait l'objet de nombreuses recherches et données", explique le Dr Aggarwal. "Les médecins n'investiraient pas leur temps et leur argent s'ils ne pensaient pas que le traitement peut vous aider.
Et si quelque chose ne va pas, votre médecin sera le premier à en parler, note-t-il. "Votre médecin est toujours de votre côté et a votre meilleur intérêt à l'esprit. La responsabilité du médecin est envers le patient, pas envers le procès". Dans la plupart des cas, dit-il, les patients réussissent si bien dans les études cliniques qu'ils ne veulent pas les quitter une fois l'essai terminé. "Les gens sont réticents à s'inscrire, mais ils ne veulent plus jamais partir.
Éduquer et responsabiliser les patients atteints de myosite
Lorsque les patients reçoivent leur diagnostic, ils commencent généralement par rechercher des informations sur leur maladie sur Internet. C'est à la fois une bonne et une mauvaise chose, prévient le Dr Aggarwal. Il y a tellement d'informations disponibles de nos jours qu'il faut savoir prendre du recul et s'interroger sur la source et sa fiabilité.
En cas de doute, demandez à votre médecin quelles sont les ressources et les experts qu'il vous recommanderait. "De nombreux patients sont réticents à demander d'autres options, mais ils devraient le faire". Il suggère de se renseigner sur les études ou les experts de votre région qui étudient votre maladie. Vous n'avez pas d'expert près de chez vous ? Envisagez de rencontrer un spécialiste à distance par le biais de la télésanté ou de vous déplacer une seule fois pour une consultation. "Le simple fait de rencontrer un spécialiste pour une visite ou une consultation peut faire une grande différence", explique-t-il. Ainsi, le spécialiste peut collaborer avec votre médecin habituel et vous aider à personnaliser un plan de traitement.
Enfin, il recommande de se joindre à des groupes de soutien, soit en personne, soit en ligne. Trouver du soutien social et de la validation, et partager des conseils peut grandement contribuer à améliorer la qualité de vie des personnes atteintes de maladies rares.
Pour plus d'informations sur la myosite, regardez la série de vidéos créées par le Dr Aggarwal ici. Il s'efforce également de sensibiliser le public à la myosite sur son compte Twitter.
Si vous souhaitez en savoir plus sur l'étude MINT, veuillez consulter ce webinaire utile webinaire.
