Recherche sur les cancers rares et développement de nouvelles thérapies

Tout diagnostic de cancer est difficile ; cependant, être diagnostiqué avec un cancer rare peut être particulièrement difficile car la plupart des recherches sur le cancer se concentrent sur les quatre principales malignités : le cancer de la prostate, du poumon, du sein et du colon. Lorsque des patients atteints de cancers rares souhaitent participer à des essais cliniques, les choix sont généralement moins nombreux et les sites de recherche peuvent se trouver dans quelques centres sélectionnés à grand volume. Toutefois, la recherche sur les cancers rares, comme sur d'autres maladies rares, peut avoir un impact plus important sur le développement et la mise à disposition de nouvelles thérapies anticancéreuses aux patients.

Les cancers rares touchent individuellement moins de 6 personnes sur 100 000 par an aux États-Unis (13 % de tous les cancers diagnostiqués chez les adultes), et dans l'UE, environ 640 000 personnes sont atteintes de cancers rares (24 % de tous les cancers diagnostiqués dans l'UE). Les cancers rares peuvent se manifester dans tout l'organisme, et certains endroits courants sont la cavité buccale et le pharynx, le système digestif, et des endroits dans le système respiratoire.

Les cancers rares, comme d'autres maladies rares, peuvent souvent être caractérisés par :

Diagnostic tardif ou incorrect
Le manque d'accès à l'expertise clinique sur la maladie
Disponibilité limitée des essais cliniques, petit nombre de sites pour la participation des patients
Peu de registres et de banques de tissus disponibles pour les futurs apprentissages

Cependant, de nombreuses thérapies actuelles contre le cancer ont été initialement étudiées dans le cadre d'études sur des cancers rares. Dans une analyse des nouveaux médicaments anticancéreux approuvés par la FDA de 1995 à 2005, 12 des 51 médicaments ont été approuvés pour les quatre principaux cancers, tandis que la majorité l'ont été pour des cancers rares. En voici quelques exemples :

- Il y a 10 ans, les chercheurs qui étudiaient l'anémie rare de Fanconi ont acquis une meilleure compréhension de la défaillance de la moelle osseuse, du cancer et de la résistance à la chimiothérapie.(N Engl J Med. 2010 20 mai;362(20):1909-19.)

- Les chercheurs qui étudient la tumeur de Wilms, un cancer rare chez les enfants, ont mis au point un "modèle" pour l'exploration de la génétique et de la biologie cellulaire, qui a ensuite été appliqué aux cancers généraux chez les enfants et les adultes.(Methods Mol Biol. 2003;222:239-48.)

- Lorsque les chercheurs étudiaient un médicament expérimental pour le traitement de la leucémie myéloïde chronique (LMC), des séminomes et des tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST), cela a ouvert la porte au développement de "thérapies ciblées au niveau moléculaire" et a conduit à une toute nouvelle catégorie de thérapies contre le cancer, les inhibiteurs de la tyrosine kinase.(Curr Opinions Cell Biol. 2009 avr;21(2):288-95. Epub 2009 11 février).(Curr Pharm Des. 2009;15(2):120-33.)

L'exploration des cancers rares a conduit à des recherches sur les déclencheurs de la croissance et de la propagation des tumeurs, et potentiellement sur la manière de les cibler grâce à des thérapies innovantes.

Sources :

1. https://www.rarecancerseurope.org/About-Rare-Cancers/The-Added-Value-of-Research-on-Rare-Cancers. Mise à jour 2019. Consulté le 5 novembre 2020.

2. Brochure sur l'action conjointe pour les cancers rares en Europe : www.jointactionrarecancers.eu. Consulté le 5 novembre 2020.

3. Braiteh F, et Kurzrock R. Des tumeurs rares et des thérapies exceptionnelles : paradoxe ou paradigme ? Mol Cancer Ther 2007;6(4).

Parrainé par Boehringer Ingelheim