Pourquoi les essais cliniques sont si importants pour la communauté des maladies rares.

Décortiquer les différences entre les études d'observation et les études cliniques dans le cadre de la recherche sur les médicaments.

Les essais cliniques en cours ouvrent la voie à la réduction de la dépendance aux stéroïdes et à l'amélioration des options thérapeutiques pour diverses affections.

La chaîne d'événements doux-amers et imprévisibles qui a fait de Donna Rae Menard une adepte du processus d'essai clinique.

Pour beaucoup d'entre nous, membres de la communauté des maladies rares, qui ne disposons d'aucun traitement approuvé, les essais cliniques sont une puissante source d'espoir. Lisez ce qui suit pour découvrir les avantages d'une participation à une étude de recherche et comment vous pouvez y prendre part.

Si vous souhaitez participer à une étude de recherche, il se peut que vous ayez des difficultés à vous y retrouver dans les listes d'essais cliniques. Voici un guide rapide pour vous aider à comprendre la terminologie que vous pourriez trouver dans une liste d'essais cliniques.

En tant que membre de la communauté des maladies rares, vous connaissez peut-être le processus que doit suivre un nouveau médicament avant d'être approuvé par la FDA. Les phases 1 à 3 des essais cliniques sont menées pour établir la sécurité, l'efficacité et le dosage optimal d'un nouveau traitement avant qu'il ne soit mis à la disposition du public. Mais saviez-vous que certains médicaments font l'objet d'une étape supplémentaire après leur homologation afin de suivre leurs performances dans le monde réel ? Ces études post-commercialisation, appelées études de phase 4, aident les fabricants à en savoir plus sur les avantages et les risques à long terme et offrent un certain nombre d'avantages aux participants à l'étude.

7 conseils pour trouver l'essai clinique qui vous convient et comment Know Rare facilite la recherche d'une étude clinique et l'entretien avec un chercheur.

Pour beaucoup, "expérimental" est ce qui peut venir à l'esprit quand on entend parler d'un essai clinique, ce qui rend la perspective effrayante. Cependant, pour une personne atteinte d'une maladie rare sans traitement, le chemin à parcourir peut déjà être jalonné de tant d'inconnues. Participer à un essai clinique peut offrir la possibilité d'accéder à des soins avec des médecins qui sont probablement des experts de la maladie étudiée. Mais l'essentiel est de ne pas avoir peur de demander.

Parrainé par Boehringer Ingelheim

Si vous avez passé du temps à lire ou à vivre avec une maladie rare, il y a de fortes chances que vous soyez tombé sur les termes "maladie génétique" et "thérapie génique". Mais que signifient-ils exactement ? Et qu'est-ce qui les différencie des autres maladies et traitements ?

Voici une statistique stupéfiante : seuls 5 % des maladies rares ont des traitements approuvés. Mais cela ne veut pas dire qu'il n'y a pas de travaux et de recherches approfondis pour trouver des thérapies, des procédures et, finalement, des remèdes à ces maladies.