Ce qu'il faut savoir sur les études d'observation - et pourquoi elles peuvent vous convenir
Décortiquer les différences entre les études d'observation et les études cliniques dans le cadre de la recherche sur les médicaments.
Qu'est-ce qu'une étude d'observation ?
Dans les études d'observation, les chercheurs suivent des groupes de personnes sur une période donnée. Selon l'étude, ces groupes peuvent comprendre des personnes en bonne santé, des personnes atteintes d'une maladie ou des personnes présentant un risque accru de développer une maladie (en raison d'antécédents familiaux, d'un gène, d'une autre condition associée ou d'un anticorps qui les prédisposent à développer la maladie).
Une étude d'observation est conçue pour "observer" la vie quotidienne d'une personne atteinte d'une maladie rare.
On parle d'études d'observation parce que le chercheur "observe", mais n'"intervient" pas. Aucun médicament n'est administré dans le but d'intervenir et les chercheurs ne modifient pas la manière dont les participants sont normalement traités.
En revanche, une étude clinique interventionnelle exige que les personnes soient évaluées à l'aide d'un certain nombre de tests avant d'être autorisées à participer à l'étude ou à la commencer, et ce avant que le médicament ne soit administré sur le site de l'étude. Les patients inscrits dans une étude clinique sont ensuite évalués périodiquement à partir du même site d'étude, en se concentrant sur un ensemble cohérent de critères d'évaluation. Cela permet aux administrateurs de déterminer si le médicament a provoqué des changements, qu'ils soient positifs ou négatifs.
Les études d'observation sont très importantes pour les chercheurs car elles permettent d'observer les personnes atteintes d'une maladie rare dans leur environnement quotidien normal. Les informations généralement recueillies dans le cadre de ces études comprennent le type et la fréquence des symptômes, les médicaments pris, les types d'examens effectués et leurs résultats au fil du temps, ainsi que la quantité et le type de soutien dont les patients ont besoin. Grâce à ces informations, les chercheurs peuvent apprendre
Symptômes courants, et quels sont les symptômes qui conduisent à un diagnostic
Quels sont les expositions ou les comportements susceptibles d'augmenter le risque de déclenchement d'une maladie rare ?
Des indices qui mènent à de nouveaux traitements
Modèles et tendances des maladies à différents âges et chez différents types de personnes
Expériences et besoins quotidiens des personnes vivant avec la maladie dans différents environnements
Types d'études d'observation
Les études de l'histoire naturelle portent sur l'évolution d'une maladie rare, à la fois en observant les premiers signes ou symptômes et en évaluant l'évolution de la maladie au fil du temps. Les chercheurs recueillent souvent des informations sur le risque ou la prédisposition d'une personne à développer une maladie rare en vérifiant ses antécédents médicaux et en prélevant des échantillons de sang, de salive et d'urine qui peuvent être étudiés pour en savoir plus sur ce qui peut conduire au développement d'une maladie rare. Les données recueillies dans le cadre des études de l'histoire naturelle peuvent permettre de traiter la maladie ou d'en prévenir l'évolution.
Les études longitudinales impliquent l'observation continue d'un groupe de personnes au fil du temps, souvent pour voir si les personnes ayant des antécédents différents, médicaux ou familiaux, ont des expériences différentes de la maladie (par exemple, les personnes ayant des antécédents familiaux d'allergies qui développent par la suite une maladie auto-immune).
Dans le cas des maladies rares, les études d'observation sont particulièrement importantes.
Pour la plupart des maladies rares, il existe très peu d'informations permettant de dresser un tableau complet des symptômes, des poussées, des tests, des médicaments et des expériences liées à la vie avec cette maladie rare au fil du temps.
L'une ou l'autre de ces informations peut s'avérer essentielle pour la conception d'un essai clinique portant sur un médicament à l'étude, car les chercheurs doivent tenir compte de toutes ces questions pour s'assurer que la conception de l'étude n'a pas d'impact négatif sur le patient.
Les études d'observation fournissent des indications pour les essais cliniques de nouveaux médicaments potentiels
Les informations recueillies peuvent être utilisées par les chercheurs qui peuvent alors déterminer :
Que faut-il mesurer avant, pendant et après une étude clinique ?
Quels sont les médicaments que les participants sont susceptibles de prendre et qu'ils doivent continuer à prendre ?
Quelle est la durée d'une étude ?
Quel type de soutien pourrait être nécessaire pendant l'étude ?
Ce que la participation à une étude d'observation peut exiger
Les exigences d'un participant à une étude d'observation peuvent varier en fonction de l'étude et de la maladie.
Les chercheurs auront besoin des antécédents médicaux des participants et de l'accès à leurs dossiers médicaux, ainsi que d'un lien avec le spécialiste qui gère leur maladie.
Les participants continueront à consulter leurs spécialistes et à suivre les conseils ou les traitements qui leur seront prescrits, et ils pourront être invités à se rendre sur le site de l'étude pour une visite en personne avec l'équipe de recherche.
Certaines études peuvent demander des échantillons de sang ou d'urine afin de rechercher des anticorps ou d'autres signes de maladie, au début de l'étude ou au cours de celle-ci.
Lors des visites avec l'équipe de l'étude, les participants peuvent être interrogés ou se voir poser des questions sur leur maladie et son impact sur leur vie quotidienne et les activités de la vie courante.
Avant de participer à une étude d'observation, tout comme à une étude clinique interventionnelle, l'équipe de recherche passe en revue l'objectif de l'étude, ce à quoi les patients peuvent s'attendre au cours de l'étude et la manière dont celle-ci peut affecter leur vie quotidienne.
Une fois que les patients ont confirmé qu'ils comprennent ce qu'implique leur participation, il leur sera demandé de signer un accord formel de participation - un formulaire de consentement éclairé. Toutefois, même après avoir signé un formulaire d'acceptation de participation, les patients peuvent retirer leur consentement et interrompre leur participation à l'étude à tout moment, sans pénalité ni problème, s'ils changent d'avis.
Les études d'observation constituent un élément fondamental de la recherche sur une maladie. Dans le cas d'une maladie rare, elles peuvent constituer une première étape dans le développement d'un nouveau traitement. En fait, la Food and Drug Administration (FDA) a récemment publié un guide intitulé "Rare Diseases : Natural History Studies for Drug Development". Dans ce rapport, la FDA recommande les études d'histoire naturelle comme moyen de recueillir des informations sur l'évolution naturelle d'une maladie sans intervenir par l'ajout d'un nouveau traitement expérimental.
Le document d'orientation stipule ce qui suit : "Bien que la connaissance de l'histoire naturelle d'une maladie puisse être utile au développement de médicaments pour de nombreux troubles et conditions, les informations sur l'histoire naturelle ne sont généralement pas disponibles ou sont incomplètes pour la plupart des maladies rares ; par conséquent, les informations sur l'histoire naturelle sont particulièrement nécessaires pour ces maladies".
Pour en savoir plus sur les possibilités de participer à des études d'observation sur la neuropathie motrice multifocale (NMM), veuillez cliquer ici.
Pour en savoir plus sur les possibilités de participer à des études d'observation sur les syndromes myasthéniques congénitaux (SMC), veuillez cliquer ici.
Sources:
https://www.cancer.gov/research/participate/what-are-observational-studies
https://www.mrcctu.ucl.ac.uk/patients-public/about-clinical-trials/what-is-an-observational-study/
