Vous souhaitez réduire progressivement votre consommation de stéroïdes ? De nombreuses études cliniques portant sur de nouveaux médicaments partagent la même mission

Les essais cliniques en cours ouvrent la voie à la réduction de la dépendance aux stéroïdes et à l'amélioration des options thérapeutiques pour diverses affections.

 
A cartoon image of pills pouring down. Two medical specialists are standing on the sides.
 

Pour de nombreuses personnes atteintes de maladies rares, la réalité est qu'il n'existe aucune thérapie approuvée pour traiter leur maladie. Cependant, de nombreuses maladies auto-immunes et inflammatoires offrent une option thérapeutique : les corticostéroïdes (plus communément appelés "stéroïdes"). Les corticostéroïdes sont principalement utilisés pour réduire l'inflammation et supprimer le système immunitaire, ce qui en fait une option thérapeutique précieuse pour les patients qui ont besoin de ces effets.

Les personnes atteintes d'affections neuromusculaires telles que la myasthénie grave et la myosite auto-immune peuvent prendre de fortes doses de corticostéroïdes pour pouvoir gérer les activités de leur vie quotidienne. Les comprimés de corticostéroïdes oraux sont le type de stéroïdes le plus puissant - ils peuvent affecter l'ensemble du corps, et plus la dose est élevée et plus la durée de la prise est longue, plus le risque d'effets secondaires est important. Les stéroïdes oraux pris sur une certaine période (plus de trois semaines) peuvent entraîner des effets secondaires encore plus importants, notamment une prise de poids, de l'acné, des changements d'humeur, une peau fine, de l'ostéoporose et des complications mentales.

As a result, one of the goals shared by both patients and doctors is to reduce the daily intake of steroids in order to avoid these side effects, without causing an escalation of the disease. In many clinical studies for new medications, the reduction or elimination of steroids is named as one of the goals. 

Au cours de l'étude, sous l'observation attentive des cliniciens, la dose de stéroïdes peut être réduite si le patient montre une amélioration des signes ou des symptômes de la maladie. (Les stéroïdes ne seront réduits que si l'évaluation du médecin confirme qu'il est possible de le faire en toute sécurité, comme c'est le cas avec le spécialiste qui traite habituellement le patient). Les médecins fondent leur processus de réduction des doses de stéroïdes sur les résultats d'autres études ou sur des lignes directrices élaborées par des experts qui évaluent plusieurs études afin de déterminer la meilleure marche à suivre. 

A open palm holding three pills next to a pill box and a glass of water

Neurologists determine the success of a study drug in lowering steroid use in neurological cancers by following the recommendations of the Neuro-Oncology (RANO) Working Group, which recommends the following criteria as a “response” to the study medication in reducing steroid use:

  • “Responders” in a clinical study means they would be able to reduce their total daily corticosteroid dose by half, for at least one week, and still have their disease status be considered “stable”, or improved. This must be sustained for at least 4 weeks after the initial assessment, in order to be considered a ‘response’. (Source: 1. Arvod, ND et al. Neuro Oncol. 2018 Jun; 20(7): 897–906)

Parmi les 28 études portant sur de nouvelles thérapies systémiques du lupus, toutes les thérapies des essais cliniques ont été ajoutées à la thérapie stéroïdienne existante du participant. Une analyse de ces 28 études a montré que la plupart des thérapies dans les essais ont été évaluées pour voir si les doses de stéroïdes pouvaient être réduites. Dans la plupart des essais, la dose de stéroïdes a pu être réduite.
(Source : Oon S, et al. Meta-Analysis Semin Arthritis Rheum. 2018 Oct;48(2):221-239. doi : 10.1016/j.semarthrit.2018.01.001. Epub 2018 Jan 6.)

Dans une autre étude portant sur 35 participants atteints de myasthénie grave (MG), le méthotrexate a été ajouté pour réduire les doses quotidiennes de prednisone orale.(Source : Li D, et al. Front. Immunol, 18 mars 2022, Sec. Multiple Sclerosis and Neuroimmunology Volume 13 - 2022 | https://doi.org/10.3389/fimmu.2022.839075 )

Currently, there are clinical studies for myositis and MOGAD, where the investigational drug is added to the participants’ regular steroid dose, and one of the goals of these studies is to determine whether the addition of the study drug can allow for the reduction of the dose of daily oral steroids. 

Pour les personnes qui gèrent les symptômes d'une maladie rare, les corticostéroïdes apparaissent souvent comme une nécessité vitale, mais avec des effets secondaires potentiellement débilitants. De nombreux essais cliniques visent aujourd'hui à réduire la dépendance aux stéroïdes, offrant ainsi un nouvel espoir de traitement simplifié avec des effets secondaires réduits.

If you are living with or caring for someone with MOGAD and are interested in learning about the latest research opportunities, you can connect with the Know Rare support team by emailing support@knowrare.com or calling/ texting 1-855-255-7273.


Dernières nouvelles de Know Rare

Précédent
Précédent

L'anxiété : Le visiteur indésirable

Suivant
Suivant

Enceinte après Rare : Semaine 30