Pourquoi envisager de participer à un essai clinique

Si vous êtes atteint d'une maladie rare, les essais cliniques peuvent représenter une voie vers l'espoir.

Par Krystel El Koussa

Même si je vis depuis peu avec une maladie chronique, je peux vous dire que ce n'est pas facile. On m'a diagnostiqué une myasthénie grave (MG) il y a moins d'un an. La MG est une maladie auto-immune qui entraîne un affaiblissement des muscles au fil du temps. Cela peut avoir des effets très effrayants. Je n'oublierai jamais la fois où, alors que je dînais avec un ami, je me suis étouffée en mangeant. Je ne pouvais ni avaler ni parler. C'était absolument terrifiant.

Lorsqu'on m'a diagnostiqué la MG pour la première fois, j'ai entendu les mots "il n'y a pas de traitement". J'étais dévastée en pensant à ce que serait ma vie quotidienne avec cette maladie. Beaucoup d'entre nous, atteints d'une maladie chronique rare, savent qu'il n'existe pas forcément de traitement pour leur maladie à l'heure actuelle. Il se peut même qu'il n'y ait pas de traitement. Il existe des traitements pour la MG, mais leur efficacité peut varier d'un patient à l'autre - chaque patient est différent, et certains traitements peuvent fonctionner à merveille pour certaines personnes alors qu'ils ne font pas grand-chose pour d'autres. Mais mon expérience - y compris l'étape cruciale qui a consisté à entrer en contact avec des personnes de la communauté MG et de la communauté Know Rare qui comprennent ce que je vis - m'a donné l'espoir qu'un traitement sera bientôt mis au point.

"Seuls 5 % des maladies rares font l'objet d'un traitement approuvé par la FDA. "

Les chiffres, durs et froids, peuvent être intimidants : seuls 5 % des maladies rares font l'objet d'un traitement approuvé par la FDA. Plus la maladie est rare, plus il est difficile de convaincre les grandes entreprises pharmaceutiques d'investir dans la recherche de médicaments et de traitements médicaux. Mais pour de nombreux guerriers de la communauté des maladies rares qui ne disposent d'aucun traitement homologué, les essais cliniques sont une puissante source d'espoir.

Qu'est-ce qu'un essai clinique ?

Les essais cliniques sont des études de recherche qui testent l'efficacité d'une intervention médicale auprès d'un groupe de patients. Ils jouent un rôle crucial dans l'étude de nouveaux traitements potentiels et dans l'avancement des connaissances scientifiques sur les maladies et handicaps rares. Au cours d'un essai clinique, les chercheurs peuvent déterminer si une nouvelle forme de traitement (un médicament, par exemple) est sûre et efficace.

Comment participer à un essai clinique ?

Tout d'abord, vous devez remplir certaines conditions. Celles-ci peuvent concerner votre diagnostic, le temps écoulé depuis votre diagnostic, les symptômes que vous présentez et les médicaments et autres traitements que vous avez déjà essayés.

Dans mon cas, cela ne fait que huit mois que j'ai été officiellement diagnostiquée et plus d'un an que je présente des symptômes. J'ai également subi récemment une thymectomie par sternotomie et je suis toujours en convalescence, je ne suis donc pas éligible aux essais cliniques pour le moment. Cependant, votre éligibilité peut être complètement différente. En examinant les différents essais cliniques, vous pouvez déterminer ceux qui s'adaptent le mieux à votre mode de vie actuel en fonction de ce qu'ils impliquent et de leur durée. Vous serez peut-être surpris de découvrir le nombre d'essais qui existent - croyez-moi quand je vous dis qu'il y en a beaucoup ! Et beaucoup d'entre eux sont à la recherche de patients comme vous.

Avantages de la participation aux essais cliniques

Parmi les principaux avantages de la participation à un essai clinique, on peut citer

Accès à des soins dispensés par des médecins spécialisés dans la maladie étudiée.
Le rapport coût-efficacité : La plupart des études sont largement gratuites pour les patients puisque les entreprises pharmaceutiques prennent en charge les frais de recherche.
L'approbation du médicament en question par la FDA n'est plus qu'une question de temps.
Aider d'autres patients à obtenir le traitement une fois qu'il aura été approuvé par la FDA.
Être un patient qui sauve l'étude : Dans certains cas, les sociétés de biotechnologie doivent interrompre les études cliniques en raison d'un manque de participation des patients. Cela signifie que vous pourriez être le participant qui empêchera l'arrêt d'une étude.
Cela fait de vous un héros encore plus grand que vous ne l'êtes déjà, car vous avez facilité l'accès au traitement pour d'autres personnes.

Quelques mots d'encouragement

Si vous décidez d'envisager un essai clinique ou d'y participer, vous n'êtes pas seul ! Il existe de nombreuses ressources, des défenseurs et des alliés vers lesquels vous pouvez vous tourner. Il se peut que votre médecin ne soit pas toujours au courant de l'existence d'essais cliniques pour une maladie rare comme la MG. Néanmoins, vous pouvez visiter le site clinicaltrials.govqui est la liste de la FDA de toutes les études sur toutes les maladies. Comme il peut être difficile de naviguer sur ce site, l'équipe d'assistance de Know Rare peut vous aider à trouver les chercheurs et les études qui pourraient vous convenir. Vous pouvez ensuite partager la liste des études avec votre médecin, qui pourra vous aider à choisir l'essai qui vous convient le mieux. Tout au long de ce parcours, Know Rare peut vous soutenir et vous guider si vous avez des questions.

Et si vous participez à un essai, sachez que les chercheurs de l'essai clinique sont des experts dans l'étude de la maladie - n'hésitez pas à leur poser des questions et à leur faire part de vos réflexions sur la participation à l'étude. Vous pouvez demander si vous pouvez vous retirer pour n'importe quelle raison, à n'importe quel moment - ce facteur peut vous aider à prendre votre décision.

Je sais que cela peut être une décision importante et effrayante. Ce serait le cas pour moi. Cependant, pour une personne atteinte d'une maladie rare sans traitement, le chemin à parcourir est déjà rempli de tant d'incertitudes - pourquoi ne pas participer à la résolution du puzzle ?

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Travaillons ensemble pour donner de l'espoir et un avenir meilleur aux patients atteints d'une maladie chronique rare !

Je vous invite à suivre mon parcours de guérison et ma nouvelle vie de survivante du cancer vivant avec la MG sur Instagram à l'adresse suivante . @krystel.k.