7 conseils pour trouver un essai clinique pour votre maladie rare
Le monde des essais cliniques peut être un mystère pour beaucoup. Le processus peut être lourd et, comme nous le savons, il n'y a pas toujours d'essais cliniques en cours dans le large éventail des maladies rares, ce qui rend le processus parfois frustrant et en fait une montagne russe émotionnelle. Voici quelques conseils qui vous aideront à trouver l'essai clinique qui vous convient le mieux.
Le la source la plus complète d'études cliniques est clinicaltrials.gov
Toutes les nouvelles études portant sur des thérapies pour lesquelles l'approbation de la FDA est demandée sont répertoriées sur le site Internet de la FDA, clinicaltrials.gov, et peuvent être recherchées par maladie.
Notez la phase de l'étude
Ce sont les étapes de l'étude d'un nouveau médicament qui fait partie du processus d'approbation avec la FDA.
Lesétudes de phase I sont conçues pour étudier la sécurité du médicament. Elles peuvent ne compter que quelques participants, et peuvent être menées avec des volontaires sains.
Lesétudes de phase 2 sont conçues pour voir si le médicament est efficace. Il s'agit également d'une étude de "preuve", et le médicament est administré aux personnes atteintes de la maladie ou de l'affection.
Lesétudes de phase 3 comptent davantage de participants afin de s'assurer que les résultats de la phase 2 sont similaires dans un groupe plus large de personnes atteintes de la maladie. Il s'agit généralement de la phase finale avant la demande d'approbation auprès de la FDA.
Lesétudes de phase IV après l'approbation du médicament par la FDA, il continue à être étudié sur une plus longue période
3. Examinez le type d'étude
Les études debiomarqueurs sont des études qui examinent les facteurs de risque, les signes de maladie ou la gravité de la maladie.
Lesétudes d'histoire naturelle: ces études montrent comment les symptômes d'une maladie peuvent changer ou progresser au fil du temps.
Études interventionnelles: il s'agit d'études sur les médicaments, les dispositifs ou les thérapies non médicales qui peuvent être utilisés pour traiter une affection ou les symptômes de cette affection
4. Vérifiez les critères d'inclusion/exclusion qui précisent les conditions de participation à l'étude
Les critères d'inclusion sont les qualités qu'une personne doit avoir pour participer, comme votre diagnostic, la durée de votre diagnostic, votre âge, vos symptômes, les médicaments que vous prenez et les résultats de votre laboratoire ou de vos analyses sanguines (comme le taux de plaquettes ou de globules blancs, les résultats des analyses des reins et du foie, les gènes ou les anticorps)
Critères d'exclusion: si vous disposez de ces facteurs, vous ne pourrez probablement pas participer à l'étude. Cela peut inclure :
Les médicaments que vous prenez ou un changement récent de médicament
Autres affections dont vous pourriez souffrir (comme une maladie cardiaque, une maladie du foie, etc.)
Les procédures ou opérations que vous avez pu subir, comme la plasmaphérèse ou la thymectomie
5. Renseignez-vous sur l'aide au voyage.
S'il n'y a pas de centre d'études dans votre région, le parrain peut souvent vous rembourser ou payer les frais de voyage ou les nuitées dans un hôtel à proximité. Vous pouvez le demander à l'équipe d'étude lorsque vous lui parlez, ou il peut y avoir une adresse électronique à contacter si vous souhaitez en savoir plus sur l'étude.
6. Vous pouvez obtenir un accès gratuit à un nouveau traitement potentiel pour votre maladie.
Bien qu'il n'y ait aucune garantie que le médicament en développement sera efficace pour vous, si vous participez à une étude et que le médicament semble bien fonctionner pour vous, vous pourrez continuer à recevoir le médicament gratuitement pendant une période prolongée, jusqu'à ce que son utilisation soit approuvée par la FDA. (Notez que différentes études peuvent avoir des dispositions différentes en matière d'utilisation prolongée).
La décision de participer ou non n'est pas toujours facile à prendre, mais elle peut vous permettre d'aider non seulement vous-même, mais aussi d'autres personnes dans la même situation à l'avenir. Tous les essais cliniques ne débouchent pas sur un médicament approuvé, et de nombreux médicaments n'atteignent pas leurs objectifs et ne sont jamais approuvés.
7. Utilisez la fonction "Know Rare", qui permet de trouver plus facilement une étude clinique et de parler à un chercheur :
Le "Know Rare Study Finder" fournit un outil de recherche facile pour toutes les études cliniques répertoriées sur clinicaltrials.gov. En remplissant une brève enquête une seule fois, vous pouvez être associé à une étude clinique pour un traitement potentiel de votre maladie ou affection.
Si vous décidez de postuler à une étude proposant des visites virtuelles de présélection, vous pouvez programmer une "visite" virtuelle en direct avec un membre de l'équipe de recherche de l'étude qui peut passer en revue tout ce que vous devez savoir sur l'étude et voir si vous pouvez y participer.
Si vous ne remplissez pas les conditions requises pour une étude, celle-ci vous apparie à toutes les autres qui sont répertoriées pour votre maladie, et elle est constamment mise à jour, de sorte que même s'il n'y a pas d'étude pour vous aujourd'hui, il peut y en avoir une pour vous demain.
Pour trouver une étude sur votre maladie ou votre état, cliquez sur ici.
