Réseau des maladies rares de la myasthénie grave (MGNet)
Le site Réseau des maladies rares de la myasthénie grave (MGNet) est un consortium de centres médicaux universitaires qui s'associe à l'Agence européenne pour la sécurité maritime (EASM). Myasthenia Gravis Foundation of America (en anglais) et Conquer MG ainsi que des collaborateurs d'autres groupes de recherche et de l'industrie. Nous travaillons ensemble pour améliorer le développement thérapeutique de cette maladie rare.
MGNet fait partie de la Réseau de recherche clinique sur les maladies rares des National Institutes of Health (RDCRN).
La myasthénie grave (MG) est une maladie auto-immune causée par des anticorps dirigés contre des protéines situées au point de communication nerf-muscle. Au sein de cette pathologie commune et bien définie, il existe des sous-types distincts de MG. La cause sous-jacente et la réponse aux traitements varient probablement en fonction de l'âge du patient (apparition précoce ou tardive), de l'anomalie du thymus (thymome, hyperplasie thymique ou atrophie thymique) et du statut des anticorps (anticorps anti-récepteur d'acétylcholine, anticorps anti-kinase spécifique du muscle ou absence d'anticorps détectables - MG séronégative). Les causes de chaque sous-type sont probablement différentes.
Des thérapies existent, mais elles ont des effets secondaires importants et certains patients y répondent mal. Des études montrent que même avec un traitement, certains patients ont une mauvaise qualité de vie.
L'objectif de MGNet est de faire progresser le développement thérapeutique. Pour ce faire, nous avons quatre objectifs spécifiques :
Améliorer les outils dont disposent les scientifiques et les médecins pour réaliser des essais cliniques en assurant un suivi rigoureux des patients dans le temps et évaluer de meilleures mesures de l'état des patients.
Identifier des mesures objectives (biomarqueurs) pour montrer comment la maladie réagit au traitement et mieux prédire la réponse au traitement ou ses effets secondaires, afin d'améliorer la conception des essais cliniques et la prise en charge des patients dans la pratique clinique.
Améliorer la formation des jeunes chercheurs qui orientent leur carrière vers les maladies rares, et plus particulièrement la MG.
Améliorer la sensibilisation des scientifiques, des médecins et du public aux besoins uniques des patients atteints de MG par la formation de cliniciens scientifiques et l'engagement des communautés de patients et de scientifiques dans la recherche clinique et le développement thérapeutique.
MGNet est financé par le National Institute of Neurological Disorders and Stroke et le National Center for Advancing Translational Sciences.
Maladies étudiées - Myasthénie grave (MG) et ses sous-types :
MG positive aux anticorps (Ab) du récepteur de l'acétylcholine (AChR) à apparition précoce, qui touche principalement les femmes.
MG positive à l'AChR Ab à apparition tardive, avec un biais de la maladie vers les hommes.
MG paranéoplasique associée à un thymome
Abréviation de Muscle Specific Kinase (MuSK) positive.
AChR/MuSK anticorps MG négatif.
Pour plus d'informations, visitez https://rdcrn.org/mgnet
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MGNet propose de nombreuses vidéos éducatives pour sensibiliser à la recherche clinique.
