Pleins feux sur l'organisation : Réseau des maladies rares Myasthenia Gravis (MGNet)
The Myasthenia Gravis Rare Disease Network (MGNet) is a consortium of academic medical centers partnering with the Myasthenia Gravis Foundation of America and Conquer MG as well as collaborators in other research groups and industry. We are working together to enhance therapeutic development for this rare disease.
MGNet is part of the National Institutes of Health’s Rare Diseases Clinical Research Network (RDCRN).
Myasthenia gravis (MG) is an autoimmune disorder caused by antibodies against proteins at the nerve-muscle communication point. Within that common, well-defined pathology, distinct subtypes of MG exist. The underlying cause and response to treatments likely vary based on patient age (early vs late onset), thymus abnormality (thymoma, thymic hyperplasia, or thymic atrophy), and antibody status (acetylcholine receptor antibody, muscle-specific kinase antibody, or an absence of detectable antibodies antibodies-seronegative MG). The causes of each subtype likely differ.
Des thérapies existent, mais elles ont des effets secondaires importants et certains patients y répondent mal. Des études montrent que même avec un traitement, certains patients ont une mauvaise qualité de vie.
L'objectif de MGNet est de faire progresser le développement thérapeutique. Pour ce faire, nous avons quatre objectifs spécifiques :
Améliorer les outils dont disposent les scientifiques et les médecins pour réaliser des essais cliniques en assurant un suivi rigoureux des patients dans le temps et évaluer de meilleures mesures de l'état des patients.
Identify objective measures (biomarkers) to show how the disease is responding to treatment and better predict treatment response or side effects, to improve the design of clinical trials and care of patients in clinical practice.
Enhance the education of young investigators focusing their careers on rare diseases and specifically MG.
Improve the awareness of scientists, physicians, and the public regarding the unique needs of patients with MG through the training of clinician-scientists and engagement of the patient and scientific communities in clinical research and therapeutic development.
MGNet est financé par le National Institute of Neurological Disorders and Stroke et le National Center for Advancing Translational Sciences.
Maladies étudiées - Myasthénie grave (MG) et ses sous-types :
MG positive aux anticorps (Ab) du récepteur de l'acétylcholine (AChR) à apparition précoce, qui touche principalement les femmes.
MG positive à l'AChR Ab à apparition tardive, avec un biais de la maladie vers les hommes.
MG paranéoplasique associée à un thymome
Muscle-specific kinase (MuSK) Ab positive
AChR/MuSK antibody-negative MG.
For more information, visit https://rdcrn.org/mgnet.
MGNet propose de nombreuses vidéos éducatives pour sensibiliser à la recherche clinique.
